Mucoviscidose : enfin un traitement innovant généralisé aux enfants

C'est une petite révolution pour les 5 500 enfants atteints de mucoviscidose en France, si l'on en croit le ministre de la Santé : «Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire», a confié François Braun, alors que le Kaftrio, un traitement jusqu’alors expérimental, «va être généralisé pour les enfants atteints de mucoviscidose», a-t-il annoncé dans un Entretien au journal du Dimanche, samedi 17 décembre. L’arrêté devrait paraître dans les prochains jours et ce traitement sera ainsi «disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière».

Pathologie chronique stabilisée 

S'il ne guérit pas la maladie, le Kaftrio, produit par le laboratoire américain Vertex, fait partie d'une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie d'origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents. Le traitement est même considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. 

Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie (une combinaison de trois molécules) réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes. 

En tout, au cours du premier trimestre 2023, ce seront près de 5 000 personnes atteintes de mucoviscidose qui auront accès au Kaftrio

«Sentiment de soulagement»

Cette annonce a été accueillie avec «un sentiment de soulagement», a réagi David Fiant, président de l'association Vaincre la Mucoviscidose, dans un communiqué, samedi. En effet, une autorisation de mise sur le marché avait été délivrée en août 2020 dans l'Union européenne. Depuis juin 2021, les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus et porteuses d'une mutation spécifique pouvaient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés entre 6 et 11 ans. En France, «grâce à cette extension d'autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante», indique l'association : en tout, au cours du premier trimestre 2023, «ce seront près de 5 000 personnes atteintes de mucoviscidose» qui auront ainsi accès au Kaftrio.

Ce traitement n'est toutefois pas adapté à tous les patients. «Près de 35% des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d’une innovation thérapeutique, leur permettant d'améliorer leur qualité de vie au quotidien», rappelle ainsi Vaincre la Mucoviscidose.